Die kanarische Gesundheitsbehörde hat einen bedeutenden Fortschritt in der Behandlung der Hämophilie B bekannt gegeben: Am Universitätskrankenhaus Nuestra Señora de Candelaria auf Teneriffa wurde erstmals eine Gentherapie bei einem 42-jährigen Patienten angewendet. Diese Therapie könnte für Jahre die regelmäßigen Ersatzbehandlungen überflüssig machen und somit die Lebensqualität der Betroffenen deutlich verbessern.
Hämophilie B ist eine erblich bedingte Blutgerinnungsstörung, bei der der Faktor IX, ein für die Blutgerinnung essenzielles Protein, fehlt oder nicht in ausreichender Menge vorhanden ist. Die herkömmliche Behandlung erfordert regelmäßige Injektionen des fehlenden Faktors, um Blutungen zu verhindern. Diese Ersatztherapien sind nicht nur belastend, sondern schränken auch die Mobilität und Lebensplanung der Patienten erheblich ein.
Die neue Gentherapie, die unter dem Namen Etranacogén Dezaparvovec (Handelsname Hemgenix) bekannt ist, basiert auf der einmaligen Verabreichung eines viralen Vektors. Dieser trägt eine gesunde und funktionelle Kopie des Gens für den Faktor IX in die Leberzellen ein, sodass der Körper das Protein zukünftig selbstständig herstellen kann. Dadurch stabilisieren sich die Faktor-IX-Spiegel im Blut, was das Risiko gefährlicher spontaner Blutungen deutlich reduziert und den Patienten mehr Freiheit im Alltag ermöglicht. Die Notwendigkeit, ständig Vials, Spritzen oder Nadeln mit sich zu führen, entfällt damit.
Das Verfahren ist speziell für erwachsene Patienten mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B geeignet, die keine Hemmkörper gegen den Faktor IX oder gegen den verwendeten Vektor AAV5 aufweisen. Die Europäische Arzneimittelagentur (EMA) hat Hemgenix bereits zentral für die gesamte EU zugelassen. Zudem ist die Therapie in das Arzneimittelangebot des spanischen Gesundheitssystems (SNS) aufgenommen worden und wird finanziell unterstützt.
Für Patienten auf den Kanarischen Inseln bedeutet diese Entwicklung eine wichtige neue Option. Die Inseln, die bei Betroffenen oft mit eingeschränkter medizinischer Versorgung verbunden sind, profitieren von der Einführung dieser innovativen Behandlungsmethode. Für Urlauber und Auswanderer mit Hämophilie B eröffnen sich damit Perspektiven, die bisher nur in spezialisierten Zentren auf dem Festland oder im Ausland verfügbar waren.
Die Gentherapie verspricht nicht nur eine signifikante Verbesserung der körperlichen Gesundheit, sondern auch eine psychische Entlastung. Viele Patienten leben mit der ständigen Angst vor unkontrollierbaren Blutungen. Durch die langfristige Stabilisierung des Faktor-IX-Spiegels kann diese Sorge erheblich gemindert werden. Die Behandlung stellt somit einen Meilenstein dar, der weit über die reine Symptomkontrolle hinausgeht und die Lebensqualität nachhaltig steigert.
Insgesamt markiert die Einführung der Gentherapie gegen Hämophilie B am Krankenhaus La Candelaria einen wichtigen Schritt in der medizinischen Versorgung auf den Kanaren. Sie zeigt, wie moderne Therapien auch in regionalen Zentren verfügbar gemacht werden können und welche Vorteile dies für Patienten mit seltenen Erkrankungen bringt. Die kanarische Gesundheitsverwaltung setzt damit ein Zeichen für Innovation und Patientenorientierung auf den Inseln.
Quelle: www3.gobiernodecanarias.org
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